9ème Colloque sur le
développement thérapeutique pour les maladies rares
Partager les stratégies et les outils permettant un
accès optimal au diagnostic et aux traitements
Assemblée Nationale, Paris, France
16-17 Octobre 2008
Un événement officiel de la
Présidence Française de l’Union Européenne
Organisé sous le haut patronage des
Présidents du Groupe Parlementaire d’Etude sur les
Maladies Orphelines
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Dr. Marc Laffineur |
Dr. Dominique Orliac |
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Avec le soutien du |
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PROGRAMME
Comité d'organisation co-présidé par:
| Yann Le Cam
EURORDIS Représentant des patients |
Kerstin
Westermark COMP Chairperson Représentante de la science |
Wills
Hughes-Wilson Genzyme Europe Représentant de l'industrie |
| Jeudi, 16 octobre 2008 | |
| 8:30 | Inscriptions |
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Sessions Nationales - Le Premier Plan
Maladies Rares : Bilan et perspectives En collaboration avec l’Alliance Maladies Rares et les Entreprises du Médicament |
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| 9:00 | Ouverture Dominique Orliac, Députée, Groupe Parlementaire d’Etude sur les Maladies Orphelines, France Christian Lajoux, Les Entreprises du Médicament |
| Session Nationale 1 - Les principales avancées du plan Maladies Rares | |
| Modération : Françoise Antonini, Alliance Maladies Rares (SRC), France | |
| 9.30 | Les avancées en terme de prise en charge et de
remboursement (produit hors AMM) Lionel Joubaud, Direction de la Sécurité Sociale (SRC), France |
| 9.40 | Les avancées en terme d’évaluation du Service Médical
Rendu François Meyer, HAS (SRC), France |
| 9.50 | Les avancées pour les entreprises Annick Schwebig, Actelion, Groupe Maladies Rares des Entreprises du Médicament, France |
| 10.00 | Discussion avec le public: Questions / réponses |
| 10.30 | Pause |
| Session Nationale 2 - Les points de progrès pour un deuxième Plan Maladies Rares? | |
| Modération : Marc Brodin, Comité national consultatif de labellisation des centres de référence de maladies rares | |
| 11.00 | Les registres épidémiologiques Ségolène Aymé, INSERM, Orphanet, ESHG, France |
| 11.10 | L’information sur les essais cliniques Chantal Belorgey, AFSSAPS (SRC), France |
| 11.20 | Les protocoles nationaux de diagnostic et de soins Marie-Claude Hittinger, HAS (SRC) , France |
| 11.30 | La prise en charge des maladies rares ou l’environnement
de la recherche Catherine Lassale, les Entreprises du Médicament, France |
| 11.40 | Discussion avec le public: Questions / réponses |
| 12.15 | Conclusions Paulette Morin, Alliance Maladies Rares, France |
| 12.30 | Fin |
| 12.30 | Déjeuner |
| Sessions Européennes | |
| Ouverture | |
| 13:30 | Ouverture – Les enjeux Marc Laffineur, Député, Groupe Parlementaire d’Etude sur les Maladies Orphelines, France |
| 13:50 | Introduction Alastair Kent, Président d’EPPOSI |
| 14:00 | Etude de cas d’une crise: Syndrome d’Hunter en Suède –
Tirer les leçons un an après ? Veronica Hübinette, Swedish Mucopolysaccharidosis Society, Suède (SRC) |
| 14:10 | Etude de cas d’une politique de santé
publique : Quelles leçons tirer du Plan National Maladies Rares pour
améliorer l’accès aux thérapies ? François Meyer, HAS , France (SRC) |
| SESSION 1.1 - Améliorer le diagnostic précoce et l’accès aux soins | |
| Présidente: Ségolène Aymé, INSERM, Orphanet, ESHG,
France Rapporteur: Alastair Kent, Genetic Interest Group, Président d’EPPOSI, Royaume-Uni Dans le cas des maladies rares, le succès du traitement dépend souvent de la précocité du diagnostic. Plus tôt celui-ci est prononcé, plus les chances de succès du traitement sont grandes. Comment peut-on parvenir à effectuer un diagnostic précoce ? Quand et comment des programmes ciblés de diagnostic précoce devraient-ils être développés ? Doit-on faire appel à des programmes de dépistage et, le cas échéant, dans quel cadre et à quel moment ? Cette session vise à explorer les différentes approches existantes (ou en cours de développement) dans les pays européens visant à faciliter le diagnostic précoce, afin d’identifier des mesures pouvant améliorer la situation des patients. |
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| 14:30 | Le dépistage d’une population représente-t-il une voie à
explorer lorsqu’un traitement existe ? Martina Cornel, VU Centre Médical Universitaire, Pays-Bas |
| 14.50 | Table ronde Adrian Quartel, BioMarin, Royaume-Uni Yolande Adjibi, Drépa Action 13, France Olaf A. Bodamer, Programme de dépistage néo-natal, Service de Biochimie et Pédiatrie Génetique, Clinique Universitaire de Pédiatrie, Autriche |
| 15.30 | Discussion avec le public: Questions et recommandations
concrètes è Quand et comment doit-on évaluer des stratégies de dépistage lorsqu’un traitement existe? Quelles sont les mesures pour améliorer l’orientation des patients vers les différents services médicaux? Quelles mesures pour améliorer le diagnostic précoce dans les plans nationaux pour les maladies rares? A quel moment et dans quel cadre doit-on mettre en commun l’expertise et l’expérience au niveau européen? |
| 16.30 | Pause café |
| SESSION 1.2 - Améliorer le diagnostic précoce et l’accès aux soins | |
| 16:50 | Présidente: Alexandra Fourcade, Ministère de la
Santé, de la Jeunesse et des Sports, France Rapporteur: Alastair Kent, Genetic Interest Group, Président d’EPPOSI, Royaume-Uni Il n’y a pas que les patients qui sont rares. Il en va de même de l’expertise et des experts dispersés à travers l’Europe. Les chances d’obtenir un bon diagnostic et un traitement approprié sont trop souvent liées à la chance de se trouver dans un lieu géographique proche d’un centre d’expertise. Comment peut-on favoriser l’accès à la meilleure expertise en terme de diagnostic et de schéma thérapeutique via les centres d’expertise et les réseaux européens de référence pour les maladies rares ? |
| 16.50 | Comment optimiser l’accès aux soins appropriés ? Intervenant: Edmund Jessop, Service National de Santé, Royaume-Uni |
| 17.10 | Table ronde Alain Fischer, Hôpital Necker – Enfants Malades, Département d’Immunologie, Hématologie et Rhumatologie, France Laura Fregonese, Universiteit Leiden, Pays-Bas Christel Nourissier, Prader-Willi France, EURORDIS, France Dennis Jackman, CSL Behring, Etats-Unis |
| 17.50 | Discussion avec le public: Questions et recommandations
concrètes è Comment développer des standards de diagnostic et de soins au niveau national? Comment collaborer au niveau européen pour comparer et améliorer les standards de diagnostic et de soins ? Quelles seraient les mesures pour optimiser les études sur les médicaments orphelins avant et après autorisation de mise sur le marché via les centres d’expertise et réseaux européens de référence pour les maladies rares ? |
| 18.50 | Fin de la première journée |
| 20.30 | Dîner Discours de bienvenue: Alastair Kent, EPPOSI, Royaume Uni |
| Vendredi, 17 octobre 2008 | |
| 08:30 | Ouverture des portes |
| SESSION 2.1 - Améliorer l’accès aux médicaments orphelins | |
| Président: Andrea Rappagliosi, Merck-Serono, joint
task force EBE-Europabio, Suisse Rapporteur: Yann Le Cam, EURORDIS, Co-Président du Colloque, France Les médicaments orphelins de par leur nature sont destinés à traiter un petit nombre de patients. Ceci signifie que l’obtention de résultats cliniques est uniquement possible sur la base d’une petite population de patients. Comment peut-on adapter des systèmes de santé traitant généralement des dossiers basés sur des milliers de patients, à répondre aux besoins de dossiers basés seulement sur une dizaine de patients ? Réunir le savoir-faire jusqu’ici fragmenté des différents comités européen et des Etats-membres permettrait une production effective et partagée de rapports d’information. L’objectif de cette session est d’identifier des méthodes de production de l’information sur la valeur ajoutée clinique des médicaments orphelins. |
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| 9.00 | Comment évaluer la valeur ajoutée clinique des
médicaments orphelins? Kerstin Westermark, Comité des médicaments orphelins à l’Agence Européenne du Médicament - COMP-EMEA, Suède |
| 9.20 | Table ronde Andreas Engström, LFN, Suède (TBC) Birthe Holm, Alliance danoise des maladies rares, EURORDIS, COMP-EMEA, Danemark Hans-Georg Eichler, EMEA, Royaume-Uni Jens Grueger, Novartis, Suisse |
| 10.00 | Discussion avec le public: Questions et recommandations
concrètes è Quand, où et comment mettre en place une collaboration européenne pour une évaluation scientifique commune sur la valeur ajoutée clinique d’un produit orphelin ? Quelles sont les mesures à adopter dans les plans nationaux ? |
| 11.00 | Pause café |
| SESSION 2.2 - Améliorer l’accès aux médicaments orphelins | |
| 11:20 | Président: Andrea Rappagliosi, Merck-Serono, joint
task force EBE-Europabio, Suisse Rapporteur: Yann Le Cam, EURORDIS, Co-Président du Colloque, France Les patients atteints de maladies rares ont droit au même accès aux soins que les patients souffrant de maladies plus communes. Cependant, les Etats-membres doivent gérer efficacement leur budget santé et sont soumis à une forte pression les amenant à payer seulement pour « ce qui marche ». Les méthodologies en vigueur ne sont pas adaptées aux médicaments orphelins. On a souvent constaté un manque de connaissance sur les maladies rares, les médicaments orphelins et le processus par lequel ils sont autorisés sur le marché européen. Les autorités compétentes des différents Etats-membres disposent-elles d’outils suffisants pour prendre des décisions concernant les thérapies destinées aux maladies rares ? Dans le cas contraire, que faut-il changer ou développer afin de les aider à évaluer ce sous-groupe de thérapies ? |
| 11.20 | Comment les politiques de remboursement devraient-elles
soutenir l’accès aux médicaments orphelins? Erik Tambuyzer, Genzyme, joint task force EBE-EuropaBio, Belgique |
| 11.40 | Table ronde Stefaan Van der Spiegel, Commission Européenne, DG Entreprise, Belgique Christine Lavery, Mucopolysaccharidosis Society, Royaume Uni Stanislav Primožič, JAZMP, Slovénie Andrea Laslop, AGES, Autriche |
| 12.20 | Discussion avec le public: Questions et recommandations
concrètes è Comment partager l’information pour permettre d’établir un prix et un taux de remboursement par les Etats-membres? Comment mettre en place des demandes parallèles de prix et de remboursement pour tous les Etats-membres ? Comment accélérer les procédures de décision pour les médicaments orphelins ? Comment améliorer le système de remboursement de médicaments orphelins dans le cadre réglementaire actuel ? |
| 13.20 | Déjeuner |
| SESSION 3 - Prise de conscience publique et solidarité | |
| Président: Bert Leufkens, WGM – Comité de pilotage
national sur les maladies rares et les médicaments orphelins, Pays-Bas
Rapporteur: Wills Hughes-Wilson, Genzyme, co-présidente du colloque, Belgique Les soins pour les patients atteints de maladies rares sont délivrés au niveau national, mais les maladies rares méritent souvent une attention particulière et une approche spécifique. La France a mis en place un plan spécialement adapté pour les maladies rares au cours de ces quatre dernières années. De plus, d’autres Etats-membres ont créé des groupes de travail composés d’experts divers du secteur de la santé afin de développer des stratégies et des plans nationaux pour les maladies rares. La Communication de la Commission Européenne sur les maladies rares devrait offrir un cadre politique couvrant le large éventail d’actions requises en incluant les plans nationaux maladies rares comme pierre angulaire. Ainsi, quelles mesures devraient adopter les Etats-membres dans leur plan afin d’assurer un accès équitable aux soins et une justice sociale pour les patients ? |
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| 14.30 | Comment assurer un accès équitable aux soins et une
justice sociale pour les patients atteints de maladies rares et leur famille
? Yann Le Cam, EURORDIS, Co-Président du Colloque, France |
| 14.50 | Table ronde Domenica Taruscio, Institut National de la Santé, Euro Plan, Italie Miroslav Zielinski, Orphan Forum – Forum national sur les thérapies pour les maladies rares, Pologne Yves Juillet, LEEM, France Maria Puiu, University of Medicine and Pharmacy Victor Babes, Romanian National Organization of Rare Diseases, Roumanie |
| 15.30 | Discussion avec le public: Questions et recommandations
concrètes è Comment les acteurs de la santé peuvent-ils promouvoir une prise de conscience publique sur les maladies rares ? Comment les acteurs de la santé peuvent-ils promouvoir des stratégies nationales et européennes visant à améliorer l’accès équitable aux soins et une justice sociale ? |
| Closing Session | |
| 16.30 | Messages clés et recommandations Wills Hughes-Wilson, Genzyme, co-présidente du colloque, Belgique |
| 16.50 | Conclusions Roselyne Bachelot-Narquin, Ministre de la Santé, de la Jeunesse et des Sports, France (SRC) |
Pour plus d’information sur nos activités:
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